مقالات آموزشی
ژن‌درمانی (Gene Therapy)؛ رویکردی نوین در پزشکی مولکولی
انتشار: 1405/07/25
7 بازدید
ژن‌درمانی مجموعه‌ای از راهبردهای درمانی است که با هدف اصلاح، جایگزینی، غیرفعال‌سازی یا افزودن ماده ژنتیکی به سلول‌های بیمار به کار می‌رود.
ژن‌درمانی (Gene Therapy)؛ رویکردی نوین در پزشکی مولکولی
ژن‌درمانی مجموعه‌ای از راهبردهای درمانی است که با هدف اصلاح، جایگزینی، غیرفعال‌سازی یا افزودن ماده ژنتیکی به سلول‌های بیمار به کار می‌رود.
هدف این روش، اصلاح اختلالات مولکولی زمینه‌ساز بیماری یا ایجاد یک عملکرد زیستی درمانی در سلول‌های هدف است.
در برخی رویکردها، نسخه عملکردی یک ژن به سلول وارد می‌شود و در برخی دیگر، بیان ژن با استفاده از فناوری‌های مولکولی تنظیم می‌گردد.کاربردهای ژن‌درمانی در برخی بیماری‌های تک‌ژنی، اختلالات خونی ارثی و بعضی بدخیمی‌ها به نتایج بالینی مهمی منجر شده است.
با این حال، انتخاب روش درمان به نوع بیماری، بافت هدف، سازوکار مولکولی و ویژگی‌های ناقل بستگی دارد.
چالش‌هایی مانند پاسخ ایمنی، انتقال اختصاصی به سلول هدف، دوام اثر درمانی و خطر تغییرات ژنتیکی ناخواسته همچنان مورد بررسی هستند.